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年度国际十大医学科技新闻 [复制链接]

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年度国际十大医学科技新闻

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个国家和地区调查揭示

全球健康三大变化

《柳叶刀》杂志发布了“全球疾病负担研究系列报告”,全面描述了全球主要疾病的死亡率和发病率。多名合作者对年到年间个国家和地区的种死亡原因、种疾病和损伤、79种危险因素进行了全面分析。结果显示,全球预期寿命从年的61.7岁,增至年的71.8岁。

全球健康情况主要有三大变化。

第一,慢性非传染性疾病如肿瘤、缺血性心脏病、肝硬化、阿尔茨海默病等,在总死亡中的比例呈上升趋势。影响死亡率的危险因素包括高血压、吸烟、盐摄入过多、高血糖等。生活方式改变、空气污染等是上述慢性病的重要诱因。

第二,全球传染病、母婴性疾病和营养性疾病造成的总死亡数下降显著。

第三,人口增长和老龄化让慢性非传染性疾病造成的死亡人数呈持续增加态势。

评论:

该报告显示全球健康呈现慢性病增多而传染病下降趋势。慢性病状况是反映一个国家经济社会发展、卫生保健水平和人口健康素质的重要指标。慢病防控要贯穿人的整个生命周期,健康生活方式要从儿童、青年期抓起,涉及所有年龄阶段。要自觉形成健康素养和良好生活方式,包括控制吸烟、远离二手烟,限制盐、油、糖的摄入,多吃蔬菜水果,增强体力活动,控制肥胖等。

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肺脏竟是重要造血器官

美国研究人员在《自然》杂志发表文章称,肺部能够产生血小板并储存造血细胞,是重要的造血器官。研究人员用被称作“双光子活体成像”的新成像技术,观察活体小鼠肺部微血管中单个细胞活动,意外地在肺部血管内发现了大量巨核细胞。这些巨核细胞每小时产生超过万个血小板,说明小鼠血液中血小板半数以上产生于肺部,而非此前认为的主要产生于骨髓。研究还发现,肺部血管外存储了大量造血干细胞和祖细胞。研究人员通过肺移植实验发现巨核细胞在骨髓中生成,然后迁移到肺部产生血小板。这可能是由于肺部是生成血小板的理想生物反应器。小鼠体内血小板减少时,肺部储存的祖细胞可被激活生成新的巨核细胞,使血小板数量恢复。而当骨髓缺乏造血干细胞时,肺部的造血干细胞和祖细胞可以进入骨髓修复损伤,参与不同血液细胞的生成。

评论:

该研究通过肺移植实验证明,肺里面的巨核细胞是从骨髓里“游”过来的。实验还发现,驻扎在肺部的造血祖细胞在骨髓受损时,可以迁移到骨髓,恢复骨髓造血能力。该研究对于治疗血小板减少症具有重要意义,并为研究骨髓和肺部如何通过交换造血细胞,进而恢复造血系统健康提供了新方向。

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RNA编辑技术展示广阔前景

美国华人科学家张锋团队今年在《自然》《科学》杂志上接连报道了基因编辑系统CRISPR的另一大技术应用——RNA编辑。文章介绍了CRISPR新系统“REPAIR”,它因不会改变DNA信息而更为安全。研究人员将以往使用的RNA“剪刀”“变体”,使它能牢牢结合在特定的RNA片段上,并将该片段上的腺嘌呤核苷替换成次*嘌呤核苷。为验证它的治疗潜力,研究人员将范科尼贫血和X连锁性肾源性尿崩症的突变引至人体细胞中,最后成功在RNA层次上修复了致病突变。

评论:

人类很多疾病信息都编码在DNA这个“生命脚本”上。基因编辑技术的出现使得科学家有了修改DNA的可能,给治愈疾病带来希望。但由于基因承载着生命最根源的信息,对DNA进行编辑有着安全和伦理上的顾虑。RNA编辑则有所不同,RNA是以DNA单链为模板的遗传信息载体,DNA发出“错误指令”,经RNA转录,翻译给蛋白质并执行功能,才会发生疾病。若中途拦截,矫正RNA上的错误信息,让蛋白质接收到正确的信息,可起到治疗效果。“REPAIR”无需篡改基因组就可以避免突变带来的疾病,且RNA会自动降解,对它的修改被认为是可逆的。安全和灵活是“REPAIR”的优势。

4

基因治疗走进临床造福患者

年,《新英格兰医学杂志》先后报道两项临床试验初步取得成功,显示基因治疗正加速迈向临床。

法国研究人员采用基因治疗成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的15岁男孩。治疗后,男孩体内的镰状红细胞数量大大减少,且形成了足够多的正常红细胞。这是基因治疗首次用于治疗常见遗传病。

美国研究人员利用基因治疗成功延长了15名脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿的生命。研究人员以修改版的腺相关病*载体9(AAV9)为载体,通过静脉注射方法将正常的SMN基因运送至患者体内。临床Ⅰ期试验结束后,所有接受治疗的患者都跨过了20个月的生死大关,且在耐受性上表现良好。

评论:

基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。这两项临床试验再次显示了基因治疗的潜能,展现了高剂量病*载体治疗神经系统疾病的可行性,有望推进帕金森、巨轴索神经病等其他神经、肌肉疾病的新尝试。

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美国FDA批准两个CAR-T新药

美国食品和药品监督管理局(FDA)先后批准两个CAR-T新药。CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是从患者血液中抽取部分免疫T细胞,通过基因技术改造使其能够识别肿瘤抗原,接着回输到患者体内,使其能在相对短的时间如几个月内,清除患者体内的癌细胞。

第一个CAR-T新药是诺华公司的Kymriah(CTL),这是全球首个获批的CAR-T疗法,适用于25岁以下B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)。

FDA批准的第二个CAR-T新药是Kite制药的Yescarta(KTE-C10),主要适用于治疗对前期至少两种其他治疗反应效果差或治疗后复发的大B细胞淋巴瘤,Yescarta是FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

评论:

与传统化疗药、靶向药等癌症治疗方式相比,理论上CAR-T疗法是利用患者自身免疫系统,而非外来药物去攻击肿瘤细胞,可能对大部分经化疗、手术等多种方式治疗都无效的肿瘤患者有效。但由于CAR-T疗法尚属新生事物,目前已经上市的两种CAR-T产品均被限制在某种特定癌症治疗范围内,其更确切的效果、不良反应的抑制方法尚待进一步观察、研究。

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美国出台更严苛高血压诊断标准

美国心脏病学会(ACC)和美国心脏协会(AHA)联合多个学术机构共同制定颁布了年新版高血压指南。该指南对高血压的诊断、降压目标及相关建议进行了调整。首次将高血压定义修改为≥/80毫米汞柱,剔除此前≥/90毫米汞柱的标准;血压升高为收缩压-毫米汞柱,舒张压小于80毫米汞柱;1级高血压为收缩压-毫米汞柱,舒张压80-89毫米汞柱;2级高血压为/90毫米汞柱。AHA在发布指南时强调,新定义将增加14%的高血压人数,但这部分人群将主要以生活方式干预为主。

评论:

这是高血压领域的一次重大变革,如果该诊断标准被广泛采用,世界各地高血压患病率将被重新评估,高血压患者人数将进一步上升。美国高血压控制率目前已经达到70%,因此把高血压诊断界值进一步降低,对美国社会进一步减轻高血压所导致的器官损害和疾病预防具有一定的意义。对于中国而言,高血压诊断标准的进一步严格,对于引起*府和社会的

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