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FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物, [复制链接]

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当地时间11月23日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了全球领先的RNAi疗法公司AlnylamPharmaceuticals旗下RNA干扰(RNAi)疗法Oxlumo(lumasiran),用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法,同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。

图片源自FDA

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