Alnylam宣布FDA批准Oxlumo(lumasiran)治疗晚期原发性高草尿症1型的补充新药申请
Oxlumo现在被用于治疗原发性1型高草酸尿(PH1)，降低儿童和成人患者的尿和血浆草酸盐水平
批准是基于Oxlumo的ILLUMINATE-C三期研究在PH1严重肾损害患者(包括血液透析患者)中的积极疗效和安全性结果
剑桥,质量。——(业务线)——10月。年6月6日消息——领先的RNAi治疗公司Alnylam制药公司(纳斯达克:ALNY)今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Oxlumo(lumasiran)的标签扩展。Oxlumo是一种通过皮下注射的RNAi治疗药物，现在用于治疗原发性1型高草酸尿(PH1)，降低儿童和成人患者的尿草酸盐(UOx)和血浆草酸盐(POx)水平。批准是基于Oxlumo的ILLUMINATE-C三期临床研究在严重肾损害患者(包括血液透析患者)中的积极疗效和安全性结果。
PH1是一种极其罕见的遗传性疾病，其特征是肝脏中草酸盐产生过多。草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道沉积，并可能导致痛苦和复发性肾结石和肾钙质沉着症的形成，从而发展为肾衰竭。PH1还会导致肾脏以外的多个器官的草酸盐沉积，这种情况被称为系统性草酸中毒。
FDA的批准是基于ILLUMINATE-C3期研究6个月的阳性结果，在该研究中Oxlumo治疗可显著降低POx，并在肾功能受损患者(包括肾衰竭患者和正在接受血液透析治疗的患者)中显示出令人鼓舞的安全性和耐受性。POx升高与草酸中毒的病理生理直接相关，导致草酸盐在肾外组织中全身性沉积，可能导致骨折、心肌病、红细胞生成障碍、视力丧失、皮肤溃疡等严重表现
补充的新药申请还包括来自ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B三期开放标签扩展研究的结果，该研究针对PH1的儿童和成人患者。标签也相应更新，分别强调在第24个月和第12个月维持持续减少的UOx。
“今天的标签扩展证明了Alnylam致力于推进研究和创新，以支持PH1社区。我们也相信这一扩展将加强处方医生对Oxlumo为患者提供的信心，”JorgeCapapey说，他是Alnylam制药公司的副总裁，全球罕见病主管。“通过ILLUMINATE临床开发项目的发现，我兴奋地看到Oxlumo的潜在好处，它仍然是fda批准的第一个也是唯一的PH1治疗选择，现在可以用于广泛的超罕见疾病患者，包括那些正在进行血液透析的PH1晚期患者。我们衷心感谢参与支持这项批准的研究的患者、家属和研究人员，没有他们，就不可能将这种疗法带给PH1患者。”
Oxlumo的标签扩展是基于ILLUMINATE-C的6个月阳性结果，其中lumasiran治疗使非透析和依赖透析的患者从基线到6个月的POx大幅减少。两组患者早在第一个月就出现了POx的减少。在队列A(N=6，不依赖透析)中，Oxlumo治疗从基线到第六个月的POx降低了33%的最小二乘(LS)均值(LS均值;95%CI:-82%，15%)，在B队列(N=15，血液透析依赖性)中，使用Oxlumo治疗后，从基线到第6个月，POx的LS均值降低了42%(LS均值;95%ci:-51%，34%)。Oxlumo显示了令人鼓舞的安全性和耐受性，在入选患者中没有死亡或与药物相关的严重不良事件(ses)。在研究延长期间，有2例因不良事件(ae)而停止治疗，均与药物无关。与鲁马西兰相关的最常见的AE是注射部位反应(ISR)，21例患者中有5例(24%)报道，均为轻微和短暂性反应。
草酸病和高草酸尿基金会执行董事KimHollander说:“Oxlumo标签的扩大意义不能被夸大，因为这一里程碑为需求未被满足的最高患者群体以及他们的护理人员和亲人提供了至关重要的保证，Oxlumo在美国可用于PH1患者，包括那些晚期疾病。”“我们非常感谢Alnylam的持续支持