齐鲁网·闪电新闻1月6日讯1月5日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（.HK）宣布：注射用维迪西妥单抗（商品名：爱地希）新适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市许可批准，用于治疗既往接受过含铂化疗且HER2过表达即免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。
这一适应症于去年7月14日提交上市申请获受理，不到半年迅速获批，成为国内首个靶向HER2治疗尿路上皮癌的ADC药物，开启了我国尿路上皮癌精准治疗的新时代，标志着尿路上皮癌患者正式迎来首个获得中美两国突破性疗法双重认定的ADC药物，具有重大里程碑意义。
尿路上皮癌是其获批上市的第二个适应症。作为我国首个自主研发的抗体偶联药物（ADC）新药，在去年6月8日，注射用维迪西妥单抗的首个适应症就已获批上市，适用于至少接受过2个系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。
尿路上皮癌是常见恶性肿瘤之一，发病率及死亡率均占男性泌尿生殖系统肿瘤的首位，九成起源于膀胱，也可见于肾盂、输尿管。根据弗若斯特沙利文报告，全球新增尿路上皮癌病例于年将达到约66.2万例，年至年复合年增长率为2.5%；在中国，尿路上皮癌的发病率增速高于全球水平，预计于年将达到约10.6万例。统计显示，该病复发率和转移率较高，约20%的患者确诊时已发生转移或病程已进展至不可切除阶段，现有治疗手段远未满足巨大的临床需求。
医院郭军教授牵头的临床研究显示，注射用维迪西妥单抗对既往接受过含铂化疗且HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者均有突出疗效和生存获益，独立影像学评估的客观有效率达到50.5%，中位无进展生存时间为5.9个月，中位生存时间为14.2个月。特别是联合PD-1临床研究目前取得了令人惊叹的临床试验结果。由于临床疗效显著优于现有治疗手段，注射用维迪西妥单抗尿路上皮癌适应症先后获得美国FDA和中国国家药监局授予的突破性疗法认定，成为率先拿到美、中两国突破性疗法双重认定的国产ADC药物。
“注射用维迪西妥单抗尿路上皮癌的获批上市，是一个具有里程碑式意义的事件，意味着HER2阳性尿路上皮癌治疗格局出现重大颠覆，此类患者的治疗正式走向精准治疗时代。”医院郭军教授说：“其在针对HER2的单克隆抗体上偶联了高效的细胞毒分子MMAE，因而具备三大优势：其一，与HER2受体的亲和力更强；其二，既能精准地杀伤具备HER2受体的肿瘤细胞，还可以产生旁杀伤效应，对HER2低表达的肿瘤细胞进行杀伤；其三，可裂解的连接子能够靶向免疫抑制细胞，从而能与免疫治疗药物存在潜在的协同作用。这些优势特性，使注射用维迪西妥单抗在尿路上皮癌治疗领域甫一出道即露锋芒，于年被纳入中国临床肿瘤学（CSCO）指南，从而确立了其在HER2阳性尿路上皮癌中的治疗地位，也标志着在尿路上皮癌抗HER2的治疗上，中国学者走在了世界前列。”
郭军教授表示：“注射用维迪西妥单抗将为广大陷于治疗困境中的尿路上皮癌患者带来生存希望。未来，随着对一线、新辅助和辅助治疗探索的深入和积累，相信其定能给我国尿路上皮癌患者以及其他实体瘤患者带来更惊艳的治疗体验，造福更多肿瘤患者。”
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，迄今已有靶向HER2的注射用维迪西妥单抗、靶向间皮素的RC88、靶向c-Met的RC、靶向Claudin18.2的RC等四款产品进入临床研究或获批上市。引人瞩目的注射用维迪西妥单抗，其胃癌、尿路上皮癌两项适应症先后获得上市批准，并被纳入新版国家医保药品目录（年版），目前已开出首单治疗晚期胃癌的“医保处方”；其治疗乳腺癌、肺癌、胆管癌等其他适应症的II/III期临床研究正在推进。
注射用维迪西妥单抗（爱地希）是由荣昌生物研发的中国首个原创抗体偶联（ADC）药物，以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，能精准识别和杀伤肿瘤细胞，在治疗胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌等肿瘤的临床试验中均取得了全球领先的临床数据，是我国首个获得美国FDA、中国国家药监局突破性疗法双重认定的ADC药物。年6月8日，注射用维迪西妥单抗胃癌适应症获国家药监局批准上市销售，同年12月3日被纳入新版国家医保目录；今年1月5日，尿路上皮癌适应症获批上市销售。该药治疗乳腺癌、肺癌、胆管癌等其他适应症的Ⅱ/Ⅲ期临床研究正在推进,其中乳腺癌适应症被正式纳入突破性治疗品种。年8月，国际知名生物制药公司西雅图基因以高达26亿美元的首付款和里程碑付款、从高个位数到百分之十五以上的梯度销售提成获得了注射用维迪西妥单抗的全球（亚太区除外）独家许可协议，交易额一度刷新中国制药企业单品种海外授权的最高纪录。
突破性疗法（BTD）认定是由美国药监局于年首创，旨在加速开发及审查针对严重威胁生命疾病，且前期临床结果已显示药效比现有治疗手段有显著提高的新药。年7月，中国版“突破性疗法”实施，CDE开始对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，相关新药上市时间大大缩短。由于突破性疗法认证强调相对现有疗法的突破性，提出申请的药物必须拿出具有明显优势的临床数据，在临床疗效上实现“真突破”，在美国通过申请的难度极大，获得美国和中国两国双重认证的国产新药更是少之又少。
闪电新闻记者刘玉良报道