身高落后进行生长激素替代治疗,要治疗多久呢?
“生长激素治疗矮身材的疗程视需要而定,通常不宜短于1~2年,过短时,患儿的获益对其终身高的作用不大。”——中华医学会儿科学会内分泌遗传代谢学组《矮身材儿童诊治指南》
“rhGH治疗疗程视病情需要而不同。来自NCGS(美国国家生长协作研究)大样本长期rhGH治疗的人群数据表明:开始治疗的年龄越小,疗效越好;身高SDS随着治疗时间的延长而不断改善,治疗时间越长,身高SDS的改善越显著。为改善成年身高,应至少治疗1年以上。”——中华医学会儿科学会内分泌遗传代谢学组《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》
从人类生长发育的自然规律上来看,长高本身就是一个缓慢而连续的过程,即使外源性补充生长激素也不是立竿见影的,因此注定了这是一个需要长期坚持的过程。
事实上,生长激素治疗并没有一个确切的疗程,需要分析引起矮小的病因、儿童现阶段生长发育状态、骨龄、孩子及家长对成年身高的期望、家庭经济状况等因素共同决定。
国内现今针对各适应症建议的停药时机也各有不同……
各适应症的停药指征
OCCASION
生长激素缺乏症
1.为改善身高,GHD患儿的rhGH疗程宜长,可持续至身高满意或骨骺融合。
2.过渡期:30%一50%的GHD患儿成人后生长激素缺乏状态仍持续存在,最终发展为成人GHD。
有rhGH治疗史的一般需停用rhGH1~3个月再进行GH分泌功能评价,但儿童期有多垂体功能低下、GH合成遗传缺陷、严重器质性GHD可不必再进行GH功能评价,即可诊断。
一旦成人GHD诊断确立,为改善脂代谢紊乱、骨代谢异常、心功能等,应继续rhGH治疗,但治疗剂量较小。
特发性矮身材
1.治疗达到近似成人身高后应停药,即生长速率<2cm/年,和(或)男孩骨龄16岁,女孩骨龄14岁;
2.治疗后身高达正常成人身高范围内(一2SDS)可终止治疗;
3.其他因素影响疗程:如家长满意度、经济原因等。
小于胎龄儿
对于rhGH治疗有效的孩子不主张在用药2~3年时即停药,因可能出现生长减速而不能改善成年身高。当小于胎龄儿患儿生长速率<2cm/年,可考虑停药。
Turner综合征
特纳综合征患儿在已获得满意身高,或骨龄≥14岁、生长速率2cm/年时,可考虑停药。
Prader-Willi综合征
Prader-Willi综合征患儿的停药时间具有争议。有学者认为治疗应持续至达到或接近成人身高,但会出现肾上腺功能早现和肥胖,导致生长板过早融合。Prader—Willi综合征成人期应用rhGH可改善体成分、脂代谢等,剂量通常较小。
现阶段是否需要停药应该咨询医生后决定,家长们千万不要图省事自行随意停药。否则停药后长高不理想,反复停用复用,不仅疗效大打折扣,花费的精力和费用也增加了。
史壮丽
濮阳市妇幼保健院
儿科副主任医师
儿童内分泌门诊、青春期发育门诊、身高促进门诊
专家简介:史壮丽:儿科副主任医师;中国妇幼信息委员会委员;河南省医师协会儿科医师分会首届小儿内分泌遗传代谢学组委员、河南省青春期医学与健康委员会首届委员;“河南省中西医结合学会儿科分会内分泌遗传代谢病学组常委”,河南省夜遗尿疾病管理专家协作组委员;
擅治:身材矮小,生长落后,甲状腺、肾上腺疾病,低血糖,遗尿症、尿崩症,青春期发育异常(性早熟、性腺发育不良、小阴茎)等遗传代谢病。从事儿科及儿童内分泌工作26年。坐诊时间:周一、周二、周四、周五周六全天。
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